Tre terapie aggiuntive, L-glutammina, crizanlizumab e voxelotor, sono state approvate come agenti aggiuntivi o di seconda linea.
- La L-glutammina ha ridotto negli studi clinici i tassi di ospedalizzazione del 33% e la durata media della degenza da 11 a 7 giorni rispetto al placebo.
- Crizanlizumab ha ridotto le crisi del dolore da 2,98 a 1,63 all’anno rispetto al placebo.
- Voxelotor ha aumentato l’emoglobina di almeno 1 g/dL, significativamente più del placebo (51% vs 7%).
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è l’unica terapia curativa, ma è limitata dalla disponibilità del donatore, con i migliori risultati osservati in età pediatrica con un donatore gemello abbinato.
Sebbene la malattia a cellule falciformi (Sickle Cell Disease, SCD) sia caratterizzata da dolore acuto e cronico, i pazienti non hanno maggiori probabilità di sviluppare dipendenza da farmaci antidolorifici rispetto alla popolazione generale.
JAMA. 2022 Jul 5;328(1):57-68.