Le encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (DEE) in età pediatrica hanno una gamma in
continua espansione di cause rare. Le mutazioni nell'ITPA sono state recentemente
descritte come causative di DEE, ma finora è stato segnalato solo un piccolo numero di
pazienti.
Immunoterapia per la Leucemia linfoblastica acuta in età pediatrica:
Progressi recenti prospettive future
La leucemia linfoblastica acuta in età pediatrica è il più comune sottotipo di leucemia in età
pediatrica, che è caratterizzata dalla proliferazione anormale e dall’accumulo di cellule
linfoidi immature nel midollo osseo. Benché la sopravvivenza a lungo teremine abbia fatto
progressi significativi i pazienti ancora soffrono per le recidive, che portano ad un risultato
insoddisfacente.
Dal momento che il sistema immunitario ha un ruolo importante nella progressione e nella
ricaduta della leucemia linfoblastica acuta la immunoterapia (che include elementi
bispecifici dei linfociti T e recettori antigenici chimerici delle cellule T) si è dimostrata
capace di potenziare la risposta immune nei pazienti in età pediatrica con leucemia
linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o ricaduta e di migliorare il tasso di guarigione
della malattia e la qualità di vita dei pazienti.
Ciononostante la resistenza e le tossicità associate all’attuale immunoterapia rimangono una sfida enorme, e dovrebbero essere ulteriormente esplorate nuove opzioni
terapeutiche per superare gli svantaggi.
Front Immunol.2022 Jun 13;13:921894.